Mọi thứ bạn cần biết về CRISPR, Công cụ mới chỉnh sửa DNA

CRISPR, một công cụ chỉnh sửa bộ gen mới, có thể biến đổi lĩnh vực sinh học - và một nghiên cứu gần đây về phôi người được biến đổi gen đã biến lời hứa này thành sự cường điệu của giới truyền thông. Nhưng các nhà khoa học đã mày mò nghiên cứu bộ gen trong nhiều thập kỷ. Tại sao CRISPR đột nhiên trở thành một vấn đề lớn như vậy?

Câu trả lời ngắn gọn là CRISPR cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa bộ gen với độ chính xác, hiệu quả và linh hoạt chưa từng có. Vài năm trở lại đây, người ta đã chứng kiến ​​một loạt “lần đầu tiên” với CRISPR, từ việc tạo ra những con khỉ có đột biến có mục tiêu để ngăn chặn sự lây nhiễm HIV trong tế bào người. Đầu tháng này, các nhà khoa học Trung Quốc thông báo họ đã áp dụng kỹ thuật này cho phôi người không thể sống được, cho thấy khả năng chữa khỏi bất kỳ bệnh di truyền nào của CRISPR. Và vâng, nó thậm chí có thể dẫn đến những đứa trẻ có thiết kế riêng. (Mặc dù, như kết quả của nghiên cứu đó cho thấy, vẫn còn lâu mới sẵn sàng cho văn phòng bác sĩ.)

Nói tóm lại, CRISPR tốt hơn nhiều so với các kỹ thuật cũ để nối và chỉnh sửa gen. Và bạn biết những gì? Các nhà khoa học đã không phát minh ra nó.

CRISPR thực sự là một cơ chế bảo vệ cổ xưa, tự nhiên được tìm thấy trong nhiều loại vi khuẩn. Từ những năm 1980 trở lại đây, các nhà khoa học đã quan sát thấy một mô hình kỳ lạ trong một số bộ gen của vi khuẩn. Một trình tự DNA sẽ được lặp đi lặp lại nhiều lần, với các trình tự duy nhất ở giữa các lần lặp lại. Họ gọi cấu hình kỳ quặc này là “được nhóm lại thường xuyên xen kẽ các đoạn lặp palindromic ngắn,” hoặc CRISPR.

Tất cả đều khó hiểu cho đến khi các nhà khoa học nhận ra các trình tự duy nhất ở giữa các lần lặp lại khớp với DNA của virus — cụ thể là virus săn mồi vi khuẩn. Hóa ra CRISPR là một phần của hệ thống miễn dịch của vi khuẩn, hệ thống này giữ các vi rút nguy hiểm xung quanh để nó có thể nhận ra và bảo vệ chống lại những vi rút đó vào lần chúng tấn công tiếp theo. Phần thứ hai của cơ chế bảo vệ là một tập hợp các enzym được gọi là Cas ( C RISPR- như các protein xã hội), có thể cắt chính xác DNA và cắt đứt địa ngục khỏi các virus xâm nhập. Thuận tiện, các gen mã hóa cho Cas luôn nằm ở đâu đó gần các trình tự CRISPR.

Đây là cách chúng làm việc cùng nhau để vô hiệu hóa vi-rút, như Carl Zimmer giải thích một cách thanh lịch trong Quanta :

Có một số loại enzyme Cas, nhưng loại được biết đến nhiều nhất được gọi là Cas9. Nó xuất phát từ vi khuẩn Streptococcus pyogenes, được biết đến nhiều hơn là vi khuẩn gây ra bệnh viêm họng liên cầu. Cùng với nhau, chúng tạo thành hệ thống CRISPR / Cas9, mặc dù nó thường được rút ngắn chỉ còn CRISPR.

Hình ảnh trên cùng: Ảnh chụp màn hình từ video MIT này giải thích về CRISPR

Tại thời điểm này, bạn có thể bắt đầu kết nối các dấu chấm: Cas9 là một enzyme cắt DNA và CRISPR là một tập hợp các chuỗi DNA cho Cas9 biết chính xác vị trí cần cắt. Tất cả những gì các nhà sinh học phải làm là cung cấp cho Cas9 đúng trình tự, được gọi là RNA dẫn đường, và bùng nổ, bạn có thể cắt và dán các bit của chuỗi DNA vào bộ gen ở bất cứ đâu bạn muốn.

DNA là một chuỗi rất dài gồm bốn base khác nhau: A, T, C và G. Các enzyme khác được sử dụng trong sinh học phân tử có thể tạo ra một vết cắt mỗi khi chúng nhìn thấy, chẳng hạn như, một chuỗi TCGA, đi hoang và làm mờ toàn bộ bộ gen. Hệ thống CRISPR / Cas9 không làm được điều đó.

Cas9 có thể nhận ra một trình tự dài khoảng 20 bazơ, vì vậy nó có thể được điều chỉnh tốt hơn cho một gen cụ thể. Tất cả những gì bạn phải làm là thiết kế một chuỗi mục tiêu bằng cách sử dụng một công cụ trực tuyến và đặt hàng RNA dẫn đường để khớp. Sẽ mất không quá vài ngày để trình tự hướng dẫn đến qua đường bưu điện. Bạn thậm chí có thể sửa chữa một gen bị lỗi bằng cách cắt bỏ nó với CRISPR / Cas9 và đưa một bản sao bình thường của nó vào một tế bào. Tuy nhiên, thỉnh thoảng, enzym vẫn cắt nhầm chỗ, đây là một trong những trở ngại cho việc sử dụng rộng rãi hơn, đặc biệt là trong phòng khám.

Những con chuột có gen đã bị thay đổi hoặc bị “loại bỏ” (bị vô hiệu hóa) là những con ngựa để nghiên cứu y sinh học. Có thể mất hơn một năm để thiết lập các dòng chuột biến đổi gen mới bằng các kỹ thuật truyền thống. Nhưng chỉ mất vài tháng với CRISPR / Cas9, loại bỏ mạng sống của nhiều con chuột và tiết kiệm thời gian.

Theo truyền thống, một con chuột loại trực tiếp được tạo ra bằng cách sử dụng tế bào gốc phôi (ES). Các nhà nghiên cứu tiêm chuỗi DNA đã thay đổi vào phôi chuột và hy vọng chúng được kết hợp thông qua một quá trình hiếm gặp được gọi là tái tổ hợp tương đồng . Một số con chuột thế hệ đầu tiên sẽ là chuột chimeras, cơ thể của chúng là hỗn hợp các tế bào có và không có trình tự đột biến. Chỉ một số loài chimeras mới có cơ quan sinh sản tạo ra tinh trùng với trình tự đột biến. Các nhà nghiên cứu đã lai tạo những con chuột chimera đó với những con chuột bình thường để tạo ra thế hệ thứ hai và hy vọng rằng một số trong số chúng là dị hợp tử, hay còn gọi là mang một bản sao gen bình thường và một bản sao gen đột biến trong mỗi tế bào. Nếu bạn lai tạo hai trong số những con chuột dị hợp tử đó với nhau, bạn sẽ may mắn có được một con chuột thế hệ thứ ba với hai bản sao của gen đột biến. Vì vậy, cần ít nhất ba thế hệ chuột để có được đột biến thí nghiệm của bạn để nghiên cứu. Ở đây nó được tóm tắt trong một dòng thời gian:

Nhưng đây là cách một con chuột loại trực tiếp được tạo ra với CRISPR . Các nhà nghiên cứu tiêm chuỗi CRISPR / Cas9 vào phôi chuột. Hệ thống chỉnh sửa cả hai bản sao của gen cùng một lúc và bạn sẽ có được con chuột trong một thế hệ . Với CRISPR / Cas9, bạn cũng có thể thay đổi, ví dụ, kết hợp các gen cùng một lúc, trong khi bạn sẽ phải thực hiện cùng một quá trình đa thế hệ vất vả đó năm lần.

CRISPR cũng hiệu quả hơn hai kỹ thuật kỹ thuật bộ gen khác được gọi là nuclease ngón tay kẽm (ZFN) và nucleases giống chất kích hoạt phiên mã (TALENs). ZFN và TALENs có thể nhận ra các chuỗi DNA dài hơn và về mặt lý thuyết, chúng có độ đặc hiệu tốt hơn CRISPR / Cas9, nhưng chúng cũng có một nhược điểm lớn. Các nhà khoa học phải tạo ra một loại protein ZFN hoặc TALEN được thiết kế riêng mỗi lần và họ thường phải tạo ra một số biến thể trước khi tìm thấy một loại phù hợp. Việc tạo chuỗi hướng dẫn RNA cho CRISPR / Cas9 dễ dàng hơn nhiều và nó có nhiều khả năng hoạt động hơn.

Hầu hết các thí nghiệm khoa học được thực hiện trên một số mô hình sinh vật hạn chế: chuột nhắt, chuột cống, cá ngựa vằn, ruồi giấm, và một loại giun tròn có tên là C. elegans . Đó chủ yếu là vì đây là những sinh vật mà các nhà khoa học đã nghiên cứu kỹ lưỡng nhất và biết cách điều khiển di truyền.

Nhưng với CRISPR / Cas9, về mặt lý thuyết, có thể sửa đổi bộ gen của bất kỳ loài động vật nào dưới ánh nắng mặt trời. Điều đó bao gồm cả con người. CRISPR một ngày nào đó có thể nắm giữ phương pháp chữa khỏi bất kỳ loại bệnh di truyền nào, nhưng tất nhiên việc thao túng di truyền của con người là vấn đề đạo đức và vẫn còn lâu mới trở thành thông lệ.

Gần với thực tế hơn là những sinh vật biến đổi gen khác - và không chỉ là những sinh vật trong phòng thí nghiệm. CRISPR có thể trở thành một lực lượng chính trong sinh thái và bảo tồn , đặc biệt là khi kết hợp với các công cụ sinh học phân tử khác. Ví dụ, nó có thể được sử dụng để đưa vào các gen tiêu diệt từ từ muỗi truyền bệnh sốt rét. Hoặc các gen có tác dụng hãm các loài xâm lấn như cỏ dại. Đó có thể là bước nhảy vọt tiếp theo trong việc bảo tồn hoặc cải thiện môi trường của chúng ta — mở ra một hộp rủi ro và phần thưởng hoàn toàn mới.

Với tin tức chỉnh sửa phôi người gần đây, CRISPR đã nhận được nhiều sự quan tâm như một phương pháp điều trị y tế trong tương lai. Nhưng chỉ tập trung vào y học là hẹp hòi. Kỹ thuật bộ gen chính xác có khả năng thay đổi không chỉ chúng ta, mà còn toàn bộ thế giới và tất cả các hệ sinh thái của nó.

Đọc thêm:

“Trình chỉnh sửa DNA đột phá Sự ra đời của vi khuẩn” - Quanta, Carl Zimmer

“A CRISPR For-CAS-t” - Nhà khoa học, Carina Storrs

“Hầu hết mọi thứ về kỹ thuật di truyền” - NOVA NEXT, Tim De Chant và Eleanor Nelsen

Bài đăng này đã được cập nhật để làm rõ rằng số lượng cặp bazơ trong RNA hướng dẫn cho CRISPR / Cas9 khác với số lượng cặp bazơ mà nó nhận ra trong một trình tự đích .

Liên hệ với tác giả tại [email protected] .

Suggested posts

Galaxy Note 10+ gần như hoàn hảo

Galaxy Note 10+ gần như hoàn hảo

Khi một chiếc điện thoại bán lẻ ở mức 1.100 đô la, nó không thể chỉ tốt mà nó phải tuyệt vời. Nó cần cung cấp các tính năng mà bạn không có trên các điện thoại khác, duy trì sự xuất sắc trên tất cả các chỉ số tiêu chuẩn và có thể xử lý hầu hết mọi tình huống, cho dù đó là công việc, giải trí hay chỉ là xem phim.

Người khổng lồ quốc phòng Anh cung cấp thùng rác gián điệp chiến thuật cho cảnh sát Mỹ

Người khổng lồ quốc phòng Anh cung cấp thùng rác gián điệp chiến thuật cho cảnh sát Mỹ

Ảnh tổng hợp: Hudson Hongo, Ảnh: Shutterstock Trong khi hầu hết chúng ta cuối cùng không còn đóng vai gián điệp, các sở cảnh sát Mỹ nhận thấy việc lớn lên ngày càng khó khăn khi sử dụng thiết bị giám sát do quân đội phát triển cho những tội phạm nhỏ như 911 vụ treo cổ trong những năm gần đây. Nhận thấy cơ hội, các nhà thầu quốc phòng dường như đã bước vào để đáp ứng nhu cầu, thể hiện qua danh mục sản phẩm năm 2014 mới bị rò rỉ từ công ty quốc phòng Anh Cobham.

Related posts

Trump: Tin tặc DNC có thể là 'Người 400 bảng Anh'

Trump: Tin tặc DNC có thể là 'Người 400 bảng Anh'

Hình ảnh: AP Donald Trump một lần nữa thể hiện sự thiếu hiểu biết của mình về tất cả các vấn đề trên mạng tại cuộc tranh luận tổng thống tối nay. Để bắt đầu, Ol 'Don có một số giả thuyết về việc ai có thể đứng sau vụ hack tàn khốc của Ủy ban Quốc gia Dân chủ (DNC).

Video Slo-Mo tiết lộ cách các chiến binh WW1 không bắn cánh quạt của họ

Video Slo-Mo tiết lộ cách các chiến binh WW1 không bắn cánh quạt của họ

Có vô số bộ phim tài liệu giải thích công nghệ thông minh cho phép máy bay chiến đấu trong Thế chiến thứ nhất bắn súng máy thông qua cánh quạt của chúng mà không bắn trúng lưỡi dao. Nhưng The Slow Mo Guys sử dụng máy ảnh tốc độ cao của họ để cuối cùng bạn có thể thấy chính xác những gì đang xảy ra.

Kanye không thể ngừng vi phạm bản quyền

Kanye không thể ngừng vi phạm bản quyền

Theo TorrentFreak, The Life of Pablo đã được tải xuống hơn 500.000 lần kể từ khi phát hành vào ngày 14 tháng 2. Điều đó nghĩa là gì? Điều đó có nghĩa là nửa triệu người đã xem đăng ký mẫu miễn phí đó cho Tidal và nói “không.

Ngay cả bút văn phòng của Dyson cũng được thiết kế đẹp mắt

Ngay cả bút văn phòng của Dyson cũng được thiết kế đẹp mắt

Thực sự không có gì ngạc nhiên khi công ty đã nâng cấp máy hút bụi từ một thiết bị tầm thường thành một thiết bị đáng thèm muốn lại tập trung mạnh vào thiết kế. Nhưng một chuyến thăm gần đây đến trụ sở chính của Dyson tại Hoa Kỳ đã tiết lộ rằng đặc điểm thiết kế kéo dài đến cả những chiếc bút được sử dụng xung quanh văn phòng.

MORE COOL STUFF

Huấn luyện viên bóng rổ của Duke Blue Devils, Mike Krzyzewski, đã kết hôn chưa?

Huấn luyện viên bóng rổ của Duke Blue Devils, Mike Krzyzewski, đã kết hôn chưa?

Việc Mike Krzyzewski giải nghệ bóng rổ Duke vào cuối mùa giải hiện tại sẽ giúp anh có nhiều thời gian hơn cho vợ và gia đình.

Nicholas Braun cao như thế nào từ 'Kế vị'?

Nicholas Braun cao như thế nào từ 'Kế vị'?

Các fan của 'Succession' không thể không chú ý đến chiều cao bất thường của Greg hay Nicholas Braun. Anh ấy có thực sự vượt lên trên các thành viên của mình không?

Các món ăn phụ trong Lễ tạ ơn của 'Người phụ nữ tiên phong' Ree Drummond cho Mùa lễ năm 2021

Các món ăn phụ trong Lễ tạ ơn của 'Người phụ nữ tiên phong' Ree Drummond cho Mùa lễ năm 2021

Người Phụ nữ Tiên phong Ree Drummond ở đây để giúp bạn sẵn sàng cho Lễ Tạ ơn. Dưới đây là một số món ăn phụ ngon nhất của cô ấy.

'90 Day Fiancé': Cập nhật về tình trạng mối quan hệ của Mike Youngquist khi người vợ xa cách Natalie tán tỉnh trong 'The Single Life'

'90 Day Fiancé': Cập nhật về tình trạng mối quan hệ của Mike Youngquist khi người vợ xa cách Natalie tán tỉnh trong 'The Single Life'

Natalie tham gia '90 Day: The Single Life', nhưng Mike Youngquist đang làm gì? Đây là những gì chúng ta biết về tình trạng mối quan hệ hiện tại của Mike.

Thử trò chơi ô chữ nhỏ của chúng tôi

Thử trò chơi ô chữ nhỏ của chúng tôi

Được cập nhật hàng tuần, ô chữ nhỏ của chúng tôi kết hợp các bài đọc của HowStuffWorks yêu thích của chúng tôi với các manh mối thông minh!

Loại nào hoạt động tốt nhất: Vỏ giặt, Bột giặt hay Chất lỏng?

Loại nào hoạt động tốt nhất: Vỏ giặt, Bột giặt hay Chất lỏng?

Việc giặt giũ là đủ tệ mà không cần phải lo lắng về việc lựa chọn loại bột giặt phù hợp. Vì vậy, cái nào là tốt nhất? Hay nó thậm chí còn quan trọng?

Câu chuyện có thật về những người da xanh ở Kentucky

Câu chuyện có thật về những người da xanh ở Kentucky

Gia đình Fugates và Combs ở vùng nông thôn Kentucky đã thua cuộc xổ số di truyền, cả hai đều có chung một tính trạng lặn hiếm gặp khiến da của họ có màu xanh khi kết hôn. Nguyên nhân của điều này là gì? Và điều gì đã xảy ra với các gia đình?

Liệu Condor California có thể giải cứu các loài?

Liệu Condor California có thể giải cứu các loài?

Hai chú gà con trống không cha đang được nuôi dưỡng trong một chương trình cứu loài chó săn California khỏi nguy cơ tuyệt chủng. Làm thế nào mà những ca sinh 'trinh tiết' như vậy lại có thể xảy ra?

Freida Pinto chào đón đứa con đầu lòng với chồng Cory Trần

Freida Pinto chào đón đứa con đầu lòng với chồng Cory Trần

Freida Pinto lần đầu chia sẻ tin mang thai trên Instagram vào tháng 6

Cardi B và Con gái Kulture của Offset khoe bím tóc mới tuyệt đẹp trên Instagram

Cardi B và Con gái Kulture của Offset khoe bím tóc mới tuyệt đẹp trên Instagram

Cardi B và con gái 3 tuổi của Offset, Kulture, đã khoe kiểu tóc tết mới trên Instagram.

Selena Gomez dành cho Cara Delevingne một nụ hôn trên má vì Kiss Cam tại Knicks Game

Selena Gomez dành cho Cara Delevingne một nụ hôn trên má vì Kiss Cam tại Knicks Game

"Cô ấy rất vui vẻ và cô ấy cực kỳ mạo hiểm", Selena Gomez trước đây đã nói về người bạn thân Cara Delevingne

Madonna uống Gin từ chai trong phòng tập thể dục của cô ấy: 'Buổi tập hôm nay'

Madonna uống Gin từ chai trong phòng tập thể dục của cô ấy: 'Buổi tập hôm nay'

Nữ ca sĩ quyết định thay đổi thói quen tập thể dục vào thứ Năm

Tại sao tôi đã viết 1.000 câu trả lời trên Quora mặc dù nhận được $ 0 cho nó

Toán học không phải lúc nào cũng đơn giản

Tại sao tôi đã viết 1.000 câu trả lời trên Quora mặc dù nhận được $ 0 cho nó

Mọi người thường hỏi tôi, "Bạn kiếm được bao nhiêu trực tiếp từ Quora?" $ 0. Không giống như YouTube, Quora không có bất kỳ chức năng nào mà người viết có thể kiếm tiền trực tiếp từ chính bài viết của họ.

KIẾN THỨC ĐẦU TƯ và Silver Surfer

KIẾN THỨC ĐẦU TƯ và Silver Surfer

Làm thế nào “Sứ giả của Galactus” của Marvel giúp nâng cao chuyên môn đầu tư “Tôi đã biết đến sự tôn vinh chiến thắng. Tôi đã biết nỗi đau đớn khôn nguôi của thất bại.

Vụ ném bom tàn phá Dresden của quân Đồng minh trong Thế chiến thứ hai

Tranh cãi lịch sử vẫn còn tiếp tục

Vụ ném bom tàn phá Dresden của quân Đồng minh trong Thế chiến thứ hai

Cuộc ném bom Dresden của Đồng minh vào ngày 13-15 tháng 2 năm 1945 Vào ngày 13 tháng 2 năm 1945, 245 máy bay ném bom Lancaster bốn động cơ thuộc Nhóm №5 của Không quân Hoàng gia Anh (RAF) cất cánh từ Anh. Mục tiêu của họ là thành phố lịch sử Dresden, nằm ở miền đông nước Đức - vào thời điểm đó có 630.000 dân, với ước tính 100.000 người tị nạn.

Khóa học tăng cường thực hành - phần 1

Khóa học tăng cường thực hành - phần 1

Từ con số không trở thành anh hùng, từng bước một. Chào mừng bạn đến với khóa học tăng cường của tôi! ❤️ Hãy cùng nhau đi trên con đường tuyệt đẹp này từ các nguyên tắc cơ bản đến việc học tăng cường tiên tiến (RL), với các ví dụ và hướng dẫn viết mã bằng Python! Phần đầu tiên này bao gồm khái niệm và lý thuyết tối thiểu mà bạn cần để bắt đầu cuộc hành trình này.

Language