潜在的な癌リスクを超えて中断された有望な遺伝子治療試験

火曜日に、 バイオテクノロジー企業のブルーバード   は、癌のリスク増加の可能性を懸念して、血液関連障害の治療としての遺伝子治療の試験を中断した。同社は、2018年に記録された同様の症例とともに、ある種の血液がんを発症した実験的治療を受けた2人の患者の最近の発見を引用しました。しかし、現時点では、治療がこれらの事件に本当に関連していることは明らかではありません。

遺伝子治療は、主にまたは完全に遺伝子変異に関連する疾患を治療するための潜在的なブレークスルーとして浮上しています。通常、目標は、欠陥のある遺伝子をノックアウトまたは置換することにより、特定の細胞に長期的または永続的な変化をもたらすことです。 2017年に、特定の突然変異(視力喪失を引き起こす突然変異)を対象とした最初の遺伝子治療が食品医薬品局によって承認されました。

遺伝子治療の魅力的な用途の1つは、鎌状赤血球症です。鎌状赤血球症は、赤血球の形が崩れ、硬くなり、体の中を簡単に移動できなくなり、慢性貧血を引き起こし、寿命が短くなることがよくあります。人々は、赤血球に色を与える酸素輸送タンパク質であるヘモグロビンの産生を変化させる突然変異(両方の親から受け継がれなければならないもの)のために鎌状赤血球症を発症します。レンチグロビンと呼ばれるブルーバードの遺伝子治療は、ヘモグロビンの原因となる遺伝子の改変バージョンを人の骨髄に導入し、病気のバージョンのレベルを直接低下させるヘモグロビンの形を生成させることを願っています。

初期の臨床データでは、結果は有望に見え、患者は関連する症状の劇的な減少と血液検査の改善を経験しています。しかし、2018年12月、Bluebirdは、レンチグロビンを投与された患者骨髄異形成症候群(MDS)を発症したと報告しました。これは、血球が適切に成長できなくなる血液がんです。当時、同社は、MDSは既知の合併症であるため、患者の状態は遺伝子治療の前に受けた化学療法によるものである可能性が高いと判断しました。患者は昨年亡くなりました。

しかし、鎌状赤血球試験で少なくとも1人の他の患者がMDSを発症し、3人目の患者が急性骨髄性白血病を発症しました。両方の患者は数年前に遺伝子治療を受けていた、そして会社は先週彼らの症例を知ったと言った。これらの報告の集大成により、同社は鎌状赤血球の第III相試験を含む、進行中のすべての遺伝子治療試験を一時停止し、米国およびヨーロッパの関連する保健機関に通知しました。

ブルーバードの最高経営責任者であるニック・レシュリーは、同社の声明の中で、「私たちの研究に参加した、または遺伝子治療を受けたすべての患者の安全は私たちにとって最優先事項です」と述べています。 「私たちは、臨床研究をサポートする医療提供者および適切な規制機関と協力して、これらの症例を完全に評価することに取り組んでいます。この間、私たちの考えはこれらの患者とその家族にあります。」

同社は、不健康なヘモグロビンを特徴とする別の遺伝性疾患であるサラセミアに対する同様の遺伝子治療の同時試験では、同様の血液がんの症例は見られなかったと述べた。しかし、彼らとこれらの試験を監督する独立した安全委員会は、細胞に治療を提供するために改変レンチウイルスに依存するレンチグロビンに使用される提供方法がこれらの場合に何らかの役割を果たしたかどうかを調査します(注目すべきレンチウイルスの1つはHIVです)。

これらの遺伝子治療は有望ですが、科学者たちは潜在的な長期的リスクと、それらを機能させるためにしばしば必要とされる積極的な化学療法について心配しています。もう1つの懸念は、ウイルスベースの遺伝子治療が時間の経過とともに衰える可能性があることです。これらの治療法はまた、ほとんどの人が実際に使用するには非常に高価なままである可​​能性があります。

安全上の理由による臨床試験の中断は一般的であり、必ずしも治療の失敗の兆候ではありません(昨年、いくつかのcovid-19ワクチン試験が中断 れましたが、最終的に再開されました)。これらの報告がこの治療による癌リスクの実際の上昇の証拠であるかどうかは、時が経てばわかるでしょう。

提案された投稿

アヒルに餌をやるのは悪い、実は

アヒルに餌をやるのは悪い、実は

鳥に餌をやるのは楽しいかもしれません。問題は、池でアヒルやガチョウに餌をやるのは、私たちのほとんどが思っているよりもはるかに有害であるということです。あなたのパントリーからあなたの地元の水生野生生物の食物を与えることは彼らの食事を変えるだけでなく、環境も変えます。

TIL私はおそらくコーヒーチェリーティーを飲むべきです

TIL私はおそらくコーヒーチェリーティーを飲むべきです

コーヒーのように見え、フルーティーなコーヒーとお茶のハイブリッドのような味がし、抗酸化物質がたくさん詰まっていて、通常のコーヒーよりもカフェインがはるかに少ないのは何ですか?答え:コーヒーフルーツの乾燥した皮から作られるカスカラ、別名コーヒーチェリーティー。相対的なコーヒー初心者として、HuffPostで公開されている入門書を読むまで、私はカスカラに慣れていませんでした。

関連記事

次の数イオンにわたってワクチンの長期効果を観察するのを待っている躊躇している男

次の数イオンにわたってワクチンの長期効果を観察するのを待っている躊躇している男

オレゴン州コーバリス—証拠が明らかになるまで入手をためらっていると強調し、地元の男性ジェフ・ブライアンは月曜日に記者団に、次の数年間にわたってCovid-19ワクチンの長期効果を観察するのを待っていると語った。「見て、今は安全だと言われているようですが、潜在的な結果を実際に理解するには、さらに10億年ほど待つと思います」とブライアン氏は述べ、Covidが差し迫った問題であることを理解したと付け加えました。しかし、202120201021Cの秋まで待つという問題は見られませんでした。

伝えられるところによると、ジャーナリストや活動家の電話ハックの試みと成功に使用されたNSOグループのスパイウェア

伝えられるところによると、ジャーナリストや活動家の電話ハックの試みと成功に使用されたNSOグループのスパイウェア

イスラエルの女性は、2016年8月28日、テルアビブ近くのヘルズリヤにあるイスラエルのNSOグループを収容する建物の前でiPhoneを使用しています。50,000を超える電話番号のリストとその後の調査により、17の報道機関のコンソーシアムは、NSOグループのペガサススパイウェアがジャーナリストや人権活動家などの電話のハッキングを試みたり、成功裏に実行したりしたと信じています。

中性子星の山の高さは1ミリメートル未満です

中性子星の山の高さは1ミリメートル未満です

中性子星の芸術家の描写。天体物理学者のチームは最近、中性子星の新しいモデルを使用して、山(小さな隆起した領域)を星の完全に球形の構造にマッピングしました。

あなたはもはやニューヨークのズームで「私はする」と言うことはできません

あなたはもはやニューヨークのズームで「私はする」と言うことはできません

Linda Hoveskeland(R)とArdell Hoveskelandは、2020年5月28日にバージニア州アレクサンドリアのPeace Lutheran Churchでの社会的に距離のある結婚式の後、Zoomに参加する家族や友人と瞬間を共有します。ニューヨーク州はもうありません。

MORE COOL STUFF

「1000ポンドの姉妹」:タミー・スラトンが解散後の劇的な新しい外観をデビュー

「1000ポンドの姉妹」:タミー・スラトンが解散後の劇的な新しい外観をデビュー

「1000ポンドの姉妹」のタミー・スラトンは、彼女の解散以来、物事を切り替えています。彼女は最近、フォロワーにまったく新しい外観をデビューさせました。

スティーブン・スピルバーグがジョージ・ルーカスにこれまでで最高の褒め言葉を支払った

スティーブン・スピルバーグがジョージ・ルーカスにこれまでで最高の褒め言葉を支払った

スティーブンスピルバーグとジョージルーカスは何十年もの間親しい友人でした。しかし、スピルバーグはかつてルーカスに究極の褒め言葉を支払った。

「ロキ」監督のケイト・ヘロンは、「感情聖書」を使用して、ディズニー+シリーズの直接登場人物を支援しました

「ロキ」監督のケイト・ヘロンは、「感情聖書」を使用して、ディズニー+シリーズの直接登場人物を支援しました

「ロキ」監督のケイト・ヘロンは、「感情的な聖書」を含むシリーズを完成させるためにさまざまなリソースに依存していました。

「ロキ」監督のケイト・ヘロンがシーズン2で彼女が最も興奮していることを明らかにする

「ロキ」監督のケイト・ヘロンがシーズン2で彼女が最も興奮していることを明らかにする

ケイト・ヘロンは、マーベルのヒットシリーズ「ロキ」のシーズン1で見事な仕事をしましたが、シーズン2がどのようなものになるかを見て興奮しています。

ビーチの所有者は誰ですか?場合によります

ビーチの所有者は誰ですか?場合によります

ほとんどの米国の海岸線では、一般市民はビーチへの「横方向」のアクセスに対する昔ながらの権利を持っています。しかし、その砂地は激しく争われています。

東京2020は他に類を見ないオリンピックになります

東京2020は他に類を見ないオリンピックになります

1年の遅れと現在も続いている世界的大流行の間で、東京2020(または必要に応じて2021年)は誰もが予想したオリンピックではありません。しかし、それは私たちが決して忘れないものになるはずです。

火事、森林破壊はアマゾンを「反転」させて炭素の放出者にする

火事、森林破壊はアマゾンを「反転」させて炭素の放出者にする

Nature誌に掲載された前例のない10年間の研究では、森林破壊と火災により、大気からの炭素排出を吸収するアマゾンの熱帯雨林の能力が大幅に低下したことがわかりました。

宇宙旅行はそれだけの価値がありますか?

宇宙旅行はそれだけの価値がありますか?

今日、ブルーオリジンはビリオネアの創設者であるジェフベゾスと他の3人を宇宙に飛ばしました。ヴァージンギャラクティックが同じミッションでビリオネアの創設者であるリチャードブランソンを飛ばした1週間後のことです。宇宙旅行は億万長者の趣味以上のものになるのでしょうか?

妊娠中の12歳の少女が病院に運ばれた後、男が逮捕されレイプで起訴された

妊娠中の12歳の少女が病院に運ばれた後、男が逮捕されレイプで起訴された

フアンミランダジャラさん(24歳)は、12歳の少女をオクラホマ州の病院に連れて行き、出産した後、逮捕され、レイプで起訴されました。

リンゼイ・ボンとディエゴ・オソリオがニューヨークで一緒にステップアウトし、さらにアナ・ケンドリック、ラルサ・ピッペンなど

リンゼイ・ボンとディエゴ・オソリオがニューヨークで一緒にステップアウトし、さらにアナ・ケンドリック、ラルサ・ピッペンなど

リンゼイ・ボンとディエゴ・オソリオが一緒にジムを襲い、アナ・ケンドリックが彼女の新作映画のセットで見られ、ラルサ・ピッペンがマイアミビーチを襲った。星が何をしているのか見てみましょう。

シューターのキム・ロードが第7回オリンピックに向けて:「ピンチミー」

シューターのキム・ロードが第7回オリンピックに向けて:「ピンチミー」

世界で7回オリンピック選手になった人はほとんどいません。キム・ロードではない

東京オリンピック第1週:シモーネ・バイルズ、ミーガン・ラピノーなどが金メダルを争う時期と方法

東京オリンピック第1週:シモーネ・バイルズ、ミーガン・ラピノーなどが金メダルを争う時期と方法

東京夏季オリンピックの開会式は金曜日ですが、チームUSAが金の探求を開始するにつれ、すでに競争が始まっています。

あなた自身の上司であることのダークサイド

それは本当に価値がありますか?

あなた自身の上司であることのダークサイド

みんなと彼らの犬は今自由を追いかけています。現時点で私たちの喉に叩きつけられているすべてのサイドハッスル記事を見てください。

製品設計者向けのアクセシビリティに関するわかりやすいガイド

製品設計者向けのアクセシビリティに関するわかりやすいガイド

初心者のためのインクルーシブデザインの紹介。PS:私のガイドをPDFとしてここからダウンロードできます。

ApplePodcastsの最新のアップデートが私を失った方法

ポッドキャスターが非常に悪意のある新しいサブスクリプションシステムを見て、Patreonに匹敵する

ApplePodcastsの最新のアップデートが私を失った方法

リスナー向けの最新のApplePodcastsアップデートのひどさについては多くのことがなされてきた。記事はウェブ全体に散らばっており、直感に反するインターフェースを嘆き、多くの人がお気に入りの番組を失っています。

トレッドミルは運動用に作成されたものではなく、拷問装置でした

拷問装置からトレーニング機器への旅の歴史

トレッドミルは運動用に作成されたものではなく、拷問装置でした

古代の歴史の人々は、残酷さ、不公正、不正直、…実際、それは非識字でした。善と悪の人々は、すべての時代において、常に社会に存在してきました。

Language