科学者はCRISPRを使用してマウスのハンチントン病を逆転させました

画像:Pixabay

遺伝子編集技術CRISPRは、致命的な遺伝病から食糧不足に至るまで、私たちを苦しめるすべての最終的な治療法としてしばしば宣伝されています。しかし、病気になると、1つの遺伝子の突然変異によって引き起こされる障害に最も大きな影響を与える可能性があります。Journal of ClinicalInvestigationに今週発表された新しい研究 はハンチントン病がCRISPR治療の良い候補であるかもしれないことを示唆しています。

ハンチントン病は、脳内の神経細胞の破壊を徐々に引き起こす致命的な遺伝性疾患です。これは、脳細胞を死に至らしめる有毒なタンパク質をコードする遺伝子によって引き起こされ、症状は通常、中年頃に現れます。

エモリー大学の科学者による新しい研究では、研究者はハンチントン病を引き起こすのと同じ人間の遺伝子を持つように設計されたマウスを使用しました。このようなマウスでは、ハンチントン病に関連する運動の問題が生後約9か月で現れます。次に、CRISPR-Cas9を使用して、毒性タンパク質を生成する遺伝子の一部を切り取りました。数週間後、研究者らは、これらのタンパク質が脳からほぼ完全に消失し、マウスの運動能力が改善したことを発見しました(ただし、まだ運動障害があります)。研究者たちは遺伝的変化は永続的であると考えていますが、治療の長期的な効果はまだ明らかではありません。

彼らの発見は、ハンチントン病、そして潜在的に他の神経変性疾患の恒久的な治療法も示唆していると研究者らは書いている。

もちろん、この研究は予備的なものですが、他の科学者はそれが励みになると言っています。

重要なことに、科学者たちは彼らの論文で、ヒトでのCRISPRの使用に関連する主要な懸念 あるオフターゲット効果を発見しなかったと報告しました。それでも、彼らは、人々に試してみる準備をする前に、長期的な安全性と有効性をテストする必要があると書いています。

すでに、中国では足元の人間を対象にCRISPRを使用した2つの臨床試験 があり、米国の試験は来年中に開始される予定です。しかし、それらの試験は癌を対象としています。科学者は鎌状赤血球貧血やマウスの失明などの他の単一変異状態の治療に成功していますが、これまでのところ、そのような病気に対する人間の試験は始まっていません。

[臨床調査ジャーナル]

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