La sperimentazione statunitense rileva che le cellule modificate da CRISPR sono sicure nei pazienti affetti da cancro

Sopra, un medico si prepara a modificare le cellule T di un malato di cancro per la terapia con cellule T CAR.

Per anni, gli scienziati hanno sperato di utilizzare la tecnologia di editing genetico CRISPR per aiutare a curare tutti i tipi di malattie, compreso il cancro. Ora per la prima volta negli Stati Uniti, i ricercatori affermano di aver dimostrato che le cellule immunitarie modificate con CRISPR possono essere somministrate in sicurezza ai malati di cancro e sopravvivere fino a nove mesi, una scoperta che potrebbe segnalare il futuro di CRISPR come parte di un trattamento per il cancro emergente noto come immunoterapia.

L'idea che possiamo rafforzare il sistema immunitario umano per aiutarlo a combattere il cancro non è nuova. Ma è solo di recente che i ricercatori sono stati in grado di fare progressi sostanziali nel campo. Esistono diverse tecniche, ma una che ha ricevuto molta attenzione riguarda la riprogrammazione delle truppe d'assalto del nostro sistema immunitario, note come cellule T, per attaccare il cancro. Le cellule T vengono estratte dal sangue di un paziente, coltivate e modificate in laboratorio in modo che colpiscano le cellule tumorali e quindi reintrodotte nel corpo.

Queste terapie ingegnerizzate con cellule T stanno già allungando la vita dei pazienti che convivono con tumori che altrimenti sarebbero stati incurabili, ma hanno i loro svantaggi. A volte, le cellule T alterate possono innescare un sovraccarico pericoloso per la vita del sistema immunitario contro il corpo. Altre volte, le cellule T potrebbero non sopravvivere o essere efficaci contro le cellule tumorali abbastanza a lungo da far funzionare la terapia.

Questi aspetti negativi hanno portato i ricercatori a esplorare nuovi modi in cui possiamo modificare le cellule T per aumentare il loro processo di uccisione del cancro e renderle più sicure. E uno dei principali candidati per un tale richiamo è stato CRISPR, secondo l'autore dello studio Carl June, un ricercatore sul cancro presso l'Università della Pennsylvania e uno dei pionieri della terapia con cellule T.

"La promessa di CRISPR è stata nella sua flessibilità di essere in grado di mirare più aghi nel pagliaio, se vuoi", ha detto June per telefono a Gizmodo.

Un'area della ricerca sull'immunoterapia con cellule T , ad esempio, ha coinvolto la modifica genetica dei recettori trovati sulla superficie delle cellule T in modo che possano riconoscere più facilmente le proteine ​​specifiche del cancro prodotte dalle cellule tumorali, una tecnica nota come terapia TCR. Un ostacolo per la terapia TCR negli esperimenti è stato il fatto che le modifiche apportate a queste cellule T a volte non si attaccano o non sono così potenti o sicure come dovrebbero essere, in parte a causa dell'interferenza dei recettori espressi naturalmente delle cellule T.

Scienziati come June hanno teorizzato che CRISPR, che utilizza enzimi per tagliare e / o inserire frammenti di DNA da una cellula, può essere tranquillamente utilizzato per abbattere diversi di questi ostacoli naturali contemporaneamente, il che rafforzerebbe il processo TCR. In un nuovo documento pubblicato oggi su Science, June e il suo team hanno spiegato in dettaglio come hanno testato se queste cellule modificate possono vivere nel corpo umano senza causare problemi imprevisti.

Una preoccupazione significativa era che poiché un importante enzima utilizzato da CRISPR è derivato da batteri, l'introduzione di cellule T modificate da CRISPR nel corpo potrebbe causare una risposta immunitaria; questo potrebbe quindi uccidere le cellule prima ancora che si mettano a lavorare su un tumore. Nei tre pazienti studiati, che avevano tutti un cancro avanzato che non aveva risposto bene al trattamento, c'era anche la preoccupazione che il loro sistema immunitario fosse così danneggiato dalle terapie precedenti che le cellule T non sarebbero sopravvissute a lungo.

“Abbiamo scoperto esattamente il contrario, che abbiamo una sopravvivenza molto più lunga di queste cellule. E a livelli molto alti che sono stati davvero forti ", ha detto June. "E non abbiamo visto alcun aumento della risposta immunitaria."

Lo studio è uno studio clinico di fase 1, il che significa che era inteso esclusivamente per verificare se l'approccio è sicuro da usare nelle persone. Quindi non possiamo ancora dire se CRISPR possa davvero aumentare l'efficacia e la sicurezza del TCR o di altre immunoterapie a cellule T. (In Cina, la ricerca CRISPR sugli esseri umani è progredita più velocemente, anche se ci sono state preoccupazioni sulla sicurezza e l' etica di questi studi). Ma June e il suo team sperano che CRISPR sia proprio sul punto di migliorare non solo il trattamento del cancro, ma la medicina moderna in generale. Anche questo studio è iniziato nel 2016 e negli anni successivi gli scienziati sono solo migliorati nel rendere CRISPR più efficace e preciso nella modifica del DNA.

“Penso che ora CRISPR possa estendersi a molti diversi tipi di terapie, oltre al cancro. E non saranno solo i linfociti T ”, ha detto June, riferendosi ai promettenti studi sull'uomo in corso di CRISPR per riparare i globuli rossi di qualcuno affetto dalla malattia genetica falciforme. “Sarà davvero un periodo fantastico nei prossimi cinque anni. Molte malattie che una volta erano letali ora saranno curate ".

June e il suo team stanno già lavorando a una sperimentazione umana più ampia che testerà CRISPR per la terapia con cellule T CAR , un trattamento che ha già ottenuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration per alcuni tipi di cancro ma può causare gravi effetti collaterali. Per quanto riguarda i tre pazienti in questo studio, uno è tragicamente morto per cancro lo scorso anno, mentre gli altri due sono ancora vivi e su altre forme di chemioterapia. Secondo giugno, potrebbe essere offerta loro la partecipazione al prossimo processo, ma dipenderà dai criteri dettati dalla FDA.

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