物議を醸す研究は、CRISPRによる遺伝子操作の基礎を揺るがしています

シエンシア CRISPR genética
2017-06-14 08:30.
画像:AP

CRISPR(Regularly Interspaced Clustered Short Palindromic Repeats)遺伝子操作技術について話すとき、「革命的」または「世界改革者」のような表現を聞きます。当然のことながら、人間のゲノムの特定の分子を「編集」して特性を自由に削除または追加する可能性は、サイエンスフィクションの映画から取られたようです。したがって、先月発表さ この印象的な技術の基礎そのものが疑問視れている研究によって引き起こされ騒動に私たちは驚かない。

CRISPR遺伝子の「編集」が時々ゲノムに意図しない変化をもたらすことは周知の事実です。つまり、科学者によって計画されていなかった変更です。プロセスの微調整に費やされた時間にもかかわらず、この物議を醸す研究の研究者は、たとえば、マウスの失明を治療するためにCRISPRを使用することにより、これらの実験動物の多く(実際には数千)が計画外の副作用に苦しんだ。

これらの発見は、特にヒトの遺伝子治療に使用する前に、CRISPR技術をさらに微調整する必要があることを警告しています」と研究研究者は書いています。この警告にもかかわらず、真実はCRISPRがすでに人間で使用されているということです:今のところ中国で2回、そして来年は米国でもそうなると予想されています。

この発見は、CRISPRの価値について論争を引き起こしました。この技術の支持者の中には、物議を醸している研究で使用された方法論に疑問を呈する人もいれば、実際、CRISPRはまだ人間で使用する準備ができていないと主張する人もいます。

最初の批判は、研究が発表された翌日に行われ、PubMedの研究者からのコメントで、不注意なエラー」と方法論の欠陥があり、「結果または同じ」。さらに、コメントは、「CRISPR-cas9 [編集]が2つの異なるマウスで非常に多くのホモ接合性の[意図的でない]削除を引き起こすとは信じがたい」と結論付けています。

さらに、ソーシャルネットワークでは、何人かの科学者が研究を批判し、遺伝子の誤った識別、遺伝的欠陥の不適切なラベル付け、研究に含まれる動物の不十分なサンプルなど、研究に存在する基本的なエラーを指摘しています。

CRISPRテクノロジーが制御不能な変異を引き起こす可能性があるというNatureMethodsに発表された研究は、単なる誤った警告だと思います」と遺伝学者のエリック・トポルはギズモドに語った。「皮肉なことですが、この研究で使用された方法には欠陥があります。このテクノロジー(遺伝子編集プロセスで発生する可能性のある望ましくないゲノム効果)には特定の懸念があることは事実ですが、公開された研究は根拠がありません

一方、企業からの科学者は、次のようなCRISPR技術の使用に焦点を当てIntellia治療薬Editas医学に手紙を送った自然法研究の独自の批判と、。

マウスの研究で入手可能な情報に基づくと、最も妥当な結論は、既存の遺伝的差異は、コロニーに住む個人間の通常のレベルの変動を反映しているにすぎないということです。」

この研究で概説された結論は、特にそれらが設計され実行された方法のために、[出版物で]提示された実験によって裏付けられていないと私たちは考えるエディタスの科学者は書いた。「それだけでなく、マウスで観察された[遺伝的]差異をCRISPR自体の影響に帰することは不可能です。この比較分析で見られた遺伝的変異は、おそらくCRISPRテクノロジーを使用した遺伝子編集の前にすでに存在していました

しかし、この研究の発表により、これら2社(および3番目のCRISPR Therapeutics)の価値は著しく低下しました。この墜落から2週間経っても、両社の株式はまだ完全には回復していません。物議を醸している研究で述べられているすべてを撤回するように強く要求する人さえいます。

しかし、著者の1人であるAlexander Bassukは、このようにGizmodoに電子メールで返信しました。公共性のあるグロスは、誰でもレビューできます。」

スプリンガー自然、所有する会社自然の方法は、彼らは記事について「通信回数を」受けていると述べました。同社は、ジャーナルに掲載されたすべての作品と同様に、ピアレビュープロセス(公開前に他の研究者によって実行された作業の評価)が行われたことを指摘しました。

私たちは、出版物によって提起されたすべての懸念を慎重に検討し、著者とそれらについて話し合っています」とスポークスパーソンは言いました。

彼のブログで、UCDavisのPaulKnoepfler教授は研究について科学者に相談し、賛成と反対の回答を得ました。ある人は方法論の欠陥に言及しました(他の人はすでに指摘していました)。別の人は、この投稿はこのテクノロジーの望ましくない影響に完全に対処するための良いリマインダーであると主張しました。

一般的に、この研究は、そのすべてのメディアへの露出にもかかわらず、この主題に関してすでに知られていることにはあまり追加しません」とKnoepflerは結論付けています。実施された研究に非常に多くの意図しない遺伝的「編集」が存在した可能性は非常に低いと彼は書いた。しかし、彼はまた、この問題を完全に調査するには、さらに多くの研究が必要であると主張しています。

これらの反省は、私たちを説得力のある真実に戻します。遺伝学のすべての進歩にもかかわらず、私たちはまだCRISPRテクノロジーについて多くを知りません。これにより、これまでにない簡単さで遺伝子を詳細に変更できます。ただし、この機能を人間に使用すると悲惨な結果になり、他のすべてに適用すると失望する可能性があります。CRISPRはまだ初期段階のテクノロジーであり、病気の治療やユニコーンの作成に使用される日であっても、完全に採用されるまでにはまだ長い道のりがあります。

更新:この記事は、調査の著者の1人、およびNatureメソッドとEricTopolからのコメントを含むように更新されました。

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